Spørsmål og svar

Hva er rekombinant aktivert faktor VII?
Faktor VII (7) er et menneskelig (humant) protein – en koagulasjonsfaktor som produseres i leveren. Faktorens funksjon er å hjelpe blodet til å størkne (koagulere). Det sirkulerer i blodet i små mengder. Cirka 1 % sirkulerer i aktiv form – dette kalles også VIIa. Novo Nordisk har utviklet rekombinant faktor VIIa til behandling av pasienter med blødersykdom. Det genspleisede, humane faktor VII-proteinet blir overført til nyreceller fra babyhamstre. Disse cellene formerer seg, og fremstiller dermed rekombinant faktor VII. Ingen menneskelige substanser brukes i produksjonsprosessen eller tilsettes det ferdige produktet. At produktet er rekombinant betyr at det er fremstilt ved hjelp av DNA-teknologi.

Hva brukes rekombinant aktivert faktor VII til?
Novo Nordisk har utviklet rekombinant aktivert faktor VII til behandling av spontane blødninger, og til å forebygge blødninger ved kirurgi. I Norge er rekombinant faktor VIIa godkjent til bruk for pasienter med hemofili og inhibitorer, til pasienter med medfødt faktor VII-mangel, og til pasienter med Glanzmanns trombasteni, som ikke tåler blodplateoverføring.

Hvordan virker rekombinant aktivert faktor VII?
Koagulasjonsfaktor VII virker sammen med de andre koagulasjonsfaktorene, spesielt faktor X og trombin (faktor II), og med de aktiverte blodplatene, for å få blodet til å størkne. I tilfeller hvor det er mangel på andre koagulasjonsfaktorer, eller blodplatene er defekte, kan man kompensere for dette ved å gi rekombinant aktivert faktor VII i større mengder enn det som normalt ville forekomme i blodbanen. Normalt aktiveres blodplatene bare på steder der det har oppstått en skade på vevet. Dette betyr at blodet ikke størkner andre steder enn der det er nødvendig. På grunn av denne unike mekanismen virker rekombinant aktivert faktor VII sikkert og effektivt, til tross for mangelen på f.eks. koagulasjonsfaktor VIII eller IX.

Hvordan behandler man med rekombinant aktivert faktor VII?
Rekombinant aktivert faktor VII skal gis intravenøst. Pakken inneholder alt som trengs til behandlingen, og de fleste pasienter med medfødt hemofili kan behandle seg selv hjemme etter avtale, og i tett kontakt med hemofiliklinikk/lege.

For å oppnå best mulig resultat av behandling med rekombinant faktor VII er det viktig å følge instruksene i pakningsvedlegget nøye, samt å følge anbefalingene fra hemofiliklinikk/lege vedrørende dosering. Behandlingen bør påbegynnes så raskt som mulig etter at blødningen er oppstått, og det er svært viktig å kontakte hemofiliklinikk/lege i tvilstilfeller.

Er behandling med rekombinant aktivert faktor VII trygt?
At produktet er rekombinant betyr at det er fremstilt ved hjelp av DNA-teknologi. Det inneholder ingen humane plasmakomponenter. Det brukes ikke albumin eller andre humane proteiner i produksjonsprosessen. Dette betyr at det ikke finnes noen som helst risiko for overføring av humant virus. Alle produksjonsprosesser er underlagt meget høye standarder for kvalitetskontroll. Dette for å sikre at det ferdige produktet er fullstendig trygt.

Hvilke bivirkninger er forbundet med rekombinant aktivert faktor VII?
Rekombinant faktor VIIa kan ha bivirkninger, men disse er sjeldne. På 1 000 gitte doser er det rapportert om mindre enn én bivirkning. De bivirkningene som er rapportert, er for eksempel utslett, kvalme og økt nivå av leverenzymer. Alvorlige bivirkninger er meget sjeldne – definert som mindre enn ett tilfelle per 10 000 doser. Likevel bør man være ekstra påpasselig når man behandler eldre mennesker med rekombinant aktivert faktor VII. Spesielt hos eldre kan det være en liten risiko for utvikling av trombose (blodpropp). Hvis det skulle skje noe uventet under behandling med rekombinant faktor VIIa, bør man straks kontakte behandlende lege.