Behandling av hemofili med inhibitor

En del personer med hemofili A eller hemofili B utvikler antistoffer mot den vanlige behandlingsmetoden, hvor man tilfører de koagulasjonsfaktorene som pasientene mangler. Når pasienten danner antistoffer, blir behandlingen ikke lenger effektiv. For disse «inhibitorpasientene» har det tidligere ikke eksistert noen optimal behandling mot blødninger.

Rekombinant aktivert koagulasjonsfaktor VII (faktor VII eller 7) er en faktor som spiller en meget viktig rolle, ettersom dette er et nøkkelprotein i koaguleringen. Pasienter med hemofili og inhibitor har et normalt nivå av faktor VII i blodet, men mangler faktor VIII eller IX.

Når man gir rekombinant aktivert faktor VII til inhibitorpasienter, får de et mye høyere nivå av faktor VII i blodet enn normalt. Resultatet er at koaguleringens innledende fase forbedres. Dermed kan man effektivt oppnå ønsket virkning: Blødningen stanses av en stabil blodplugg, som omgis av et sterkt nettverk av fibrintråder som sikrer denne. Så snart fibrinpluggen er stabil og blodet er størknet, opphører blødningen. Den høye konsentrasjonen av faktor VII kompenserer på denne måten for mangelen på faktor VIII eller IX i blodet.
 
Novo Nordisk har utviklet, og fremstiller, rekombinant koaguleringsfaktor VIIa, som er godkjent for behandling av blødninger og forebygging av blødninger under kirurgi, hos pasienter med hemofili og inhibitor.